描述兩種治療基底細胞癌的藥物

在一項新的研究中，來自美國梅約診所（美國亞利桑那州）和轉化基因組學研究所（TGen）的研究人員詳細地描述了兩種相對較新的藥物如何正在幫助基底細胞癌患者。相關研究結果近期發(fā)表在Cell期刊上，論文標題為“Hedgehog Pathway Inhibition”。論文作者為Daniel Von Hoff博士和Aleksandar Sekulic博士。Von Hoff博士是TGen主治醫(yī)師和教授，也是梅約診所臨床醫(yī)學教授。Aleksandar Sekulic博士是梅約診所皮膚醫(yī)學副教授、皮膚科副主任，也是梅約診所個人化醫(yī)學中心副主任。
 
基底細胞癌是zui為常見的皮膚癌類型。美國每年新增將近280萬基底細胞癌病例，而且陽光明媚的亞利桑那州是世界上皮膚癌發(fā)病率zui高的地區(qū)之一。
抗癌藥物維莫德吉（Vismodegib）和Sonidegib都抑制一種被稱作Smoothened（SMO）的蛋白，其中SMO是細胞Hedgehog途徑---將分子信號從細胞外面?zhèn)鬟f到細胞內部---的一部分。
不受抑制的SMO將信號傳遞給Hedgehog途徑中的其他蛋白，從而促進癌癥產生。
在TGen領導的在HonorHealth 開展的I期臨床試驗和梅約診所領導的II期臨床試驗之后，美國FDA在 2012年批準維莫德吉作為基底細胞癌的一線治療藥物。它是在TGen-和HonorHealth的合作下測試的*藥物接受美國FDA審批，也是*接受美國FDA審批用于治療不宜動手術的基底細胞癌。
Von Hoff博士在I期臨床試驗中發(fā)現維莫德吉抑制Hedgehog途徑發(fā)生的基因突變的有效性已被記錄在2009年發(fā)表在New England Journal of Medicine期刊上的一篇文章（New England Journal of Medicine, 17 September 2009, doi: 10.1056/ NEJMoa0905360）當中。
Sekulic博士在梅約診所領導針對維莫德吉的隨后臨床試驗，zui終導致維莫德吉在2012年喜獲美國FDA批準用于治療基底細胞癌。Sekulic博士的研究于2012年發(fā)表在New England Journal of Medicine期刊上的一篇文章（New England Journal of Medicine, 7 June 2012, doi: 10.1056/NEJMoa1113713，詳細報道參見生物谷新聞：Vismodegib被證明對基底細胞癌有效）中，發(fā)現維莫德吉（商品名Erivedge）讓43%的局部晚期基底細胞癌患者的腫瘤發(fā)生萎縮，而且讓30%的轉移性基底細胞癌（腫瘤已擴散到其他器官）患者的腫瘤發(fā)生萎縮。
第二種SMO抑制劑Sonidegib（商品名Odomzo）于2015年被美國FDA批準。在局部晚期基底細胞癌患者中，它的反應率（response rate）是44%。它并未被批準用于轉移性基底細胞癌治療。