近日，來自麻省總醫(yī)院的研究人員報道稱他們成功地使用一種靶向治療藥物對一名出現(xiàn)腦部腫瘤復發(fā)的病人進行了治療。相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在學術(shù)期刊JCNI上。

在這項研究中研究人員利用BRAF抑制劑藥物dabrafinib對進行了四次手術(shù)治療仍出現(xiàn)復發(fā)的BRAF突變型顱咽管瘤病人進行治療，導致腫瘤萎縮。使用dabrafinib藥物治療后，病人又進行了手術(shù)和*，腫瘤至今沒有出現(xiàn)復發(fā)。

顱咽管瘤屬于垂體腫瘤，由于其位置上靠近一些重要腦部結(jié)構(gòu)，如視覺和其他顱神經(jīng)以及下丘腦，因此雖然這種腫瘤是良性的，還是會造成一些嚴重問題。不僅腫瘤的生長會影響其他腦部結(jié)構(gòu)的神經(jīng)及激素功能，進行手術(shù)或*也會因為損傷臨近組織造成相同癥狀。除此之外，由于這種腫瘤貼近腦部及血管結(jié)構(gòu)，很難實現(xiàn)*移除，這也就導致了該疾病經(jīng)常出現(xiàn)快速復發(fā)的情況。

文章中介紹的病人在剛?cè)朐簳r存在視力受損，嚴重的頭痛和嘔吐等現(xiàn)象，而在此之前七個月他剛剛接受了腦部腫瘤的手術(shù)治療，在進行檢查之后醫(yī)生發(fā)現(xiàn)他腦部仍存在一個囊性腫瘤，在進行了手術(shù)移除了部分腫瘤后，病人的癥狀得到改善，但六周后病人再次回到麻省總醫(yī)院并出現(xiàn)昏迷癥狀。醫(yī)生再次對其進行了手術(shù)，并證實這種腫瘤為BRAF突變的顱咽管瘤，兩周后病人病情再度惡化，醫(yī)生又對其進行了手術(shù)，幾周后病人復查發(fā)現(xiàn)腫瘤又再度復發(fā)。

由于病人的腫瘤可能是由BRAF突變所導致，因此治療團隊決定用FDA批準的用于治療BRAF突變黑色素瘤的治療藥物--dabrafinib對其進行治療。在進行了幾天治療后，病人的腫瘤縮小了大約25%，到治療第17天其腫瘤已經(jīng)縮小到治療前的一半左右，到治療第21天治療團隊給其加入了另外一種可增強BRAF抑制效應的MEK抑制劑藥物trametinib。之后醫(yī)生對病人進行了內(nèi)鏡手術(shù)以移除腫瘤，手術(shù)后一周停止藥物治療，隨后進行了*。治療后一年時間內(nèi)病人沒有出現(xiàn)不良癥狀。研究人員表示顱咽管瘤在分子水平的復雜程度要低于惡性腫瘤，因此該類型的腫瘤不太可能對BRAF抑制劑藥物產(chǎn)生抵抗。

總的來說，這項研究從臨床角度證明了腫瘤靶向治療的巨大前景，對于推動基因檢測與靶向治療方法的結(jié)合具有重要意義